Ամերիկյան FDA-ն հավանություն է տվել Դյուշենի միոդիստրոֆիայի` տղաների հազվագյուտ հիվանդության բուժման առաջին դեղամիջոցին:
Այդ հիվանդության առաջին ախտանիշներն ի հայտ են գալիս 3-4 տարեկան հասակում, իսկ հիվանդների մեծամասնությունը մահանում է 20-30 տարեկան հասակում: Մինչեւ վերջերս միոդիստրոֆիայի բուժման դեղամիջոցներ չկային եւ հիվանդներին ընդամենը ախտանիշների բուժում եւ ֆիզիոթերապիա էր առաջարկվում: Իսկ այժմ դեղագործական Sarepta Therapeutics ընկերությունը Exondys51 (էտեպլիրսեն) դեղամիջոցն է մշակել, որը կարող է օգնել Դյուշենի միոդիստրոֆիայով հիվանդներին, եթե նրանց մոտ դիստրոֆին գենի որոշակի մուտացիա կա. այդ մուտացիան հանդիպում է հիվանդների 13 տոկոսի մոտ:
FDA-ի կողմից դեղամիջոցի արագացված հավանության արժանանալը փորձագետների ոչ միանշանակ հակազդեցությունն է առաջացրել: Շատ վեճեր է առաջացրել նաեւ դեղի գինը. դեղի տարեկան կուրսը հիվանդին 300 000 դոլար կարժենա: Դա իհարկե շատ մեծ գումար է, եթե հաշվի առնենք, որ դեղամիջոցը հիվանդներին չի օգնի առողջանալ. կլինիկական փորձարկումներում ցույց է տրվել, որ Exondys51-ը կարող է ամրապնդել մկանները, սակայն ապացույց չկա, որ դեղամիջոցը կարող է հետաձգել անդամալուծության զարգացումը կամ թուլացնել հիվանդության ախտանիշները:
Բացի այդ, շատ քննադատներ պնդում են, որ դեղամիջոցի կլինիկական փորձարկումները բավականաչափ խնամքով չեն իրականացվել. օրինակ, դրանցում փորձարարական դեղամիջոցը ստացած հիվանդների վիճակը չի համեմատվել պլացեբո ստացածների առողջության հետ:
Առողջապահության ոլորտում հետազոտությունների ազգային կենտրոնի (National Center for Health Research) նախագահ Դիանա Ցուկերմանը նշել է, որ այդպիսով «վտանգավոր նախադեպ» է ստեղծվում, որից հետո FDA-ն կարող է սկսել հավանություն տալ այնպիսի դեղամիջոցների, որոնց արդյունավետությունը չի ապացուցվել: Արդյունքում որոշ ընկերություններ կարող են որոշել լիարժեք հետազոտություններ չանցկացնել` բավարարվելով դեղամիջոցը մի փոքրիկ ընտրանքի վրա փորձարկելով եւ կասկածելի արդյունք ստանալով:
Այժմ FDA-ն արտադրող ընկերությանը պարտադրել է լրացուցիչ փորձարկումներ իրականացնել, որոնցում ցույց կտրվի, որ դեղամիջոցն իրոք բարելավում է հիվանդների վիճակը: Եթե նման արդյունքներ չստացվեն, դեղամիջոցին տրված հավանությունը հետ կկանչվի:
Նշենք, որ ավելի վաղ FDA-ն արդեն մերժել էր մեկ ուրիշ դեղամիջոց, որը եւս ստեղծվել էր Դյուշենի միկրոդիստրոֆիայի դեմ պայքարի համար: Փորձագետների կարծիքով, BioMarin Pharmaceuticals ընկերության Kyndrisa դեղամիջոցը հիվանդներին չէր օգնել ավելի լավ քայլել: Դեղամիջոցի մշակումն այն ժամանակ դադարեցվել էր:
14:16
14:14
13:55
12:50
11:01
14:11
14:06
14:03
12:46
12:04
21:12
20:47
20:35
20:19
20:03
08:48
20:10
20:03
19:55
19:00
| երկ | երք | չրք | հնգ | ուրբ | շբթ | կրկ | |
| 1 | |||||||
| 2 | 3 | 4 | 5 | 6 | 7 | 8 | |
| 9 | 10 | 11 | 12 | 13 | 14 | 15 | |
| 16 | 17 | 18 | 19 | 20 | 21 | 22 | |
| 23 | 24 | 25 | 26 | 27 | 28 | 29 | |
| 30 | |||||||
10:00
09:36
09:19
09:02
09:44
09:18
09:02
09:39
09:18
09:02
09:55
09:42
09:18
09:02
09:34
09:18
09:02
09:38
09:19
09:02
09:52
09:36
09:19
09:02
09:36
09:15
09:02
09:36
09:19
09:13
09:01
09:47
09:35
09:17
09:02
09:33
09:16
09:02
09:48
09:34
09:16
09:02
09:49
09:36
09:15
09:55
09:42
09:33
09:19
09:02
